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So. Bevor hier wieder Halbwahrheiten laufen erkläre ich euch mal, was #compassionateuse ist, was es mit der #Gentherapie von #SMA auf sich hat und warum es keine "#Überlebenslotterie" ist.
Wen's interessiert: Ich bin mit der Herstellerfirma nicht assoziiert.
#thread
Es geht um diesen Artikel - und es sind noch einige andere erschienen. Die Überschrift ist halt ordentlich reißerisch und bestätigt eure Verschwörungstheorien. Aber lest ihn mal ganz. Leider wird nicht erklärt, warum es diese "Lotterie" überhaupt gibt.
tagesschau.de/inland/genther…
Disclaimer: Das sind, was das Medikament alles meine Annahmen und persönlichen Ansichten. Ich stecke nicht in den Business-Entscheidungen von Pharmafirmen.
Der Rest ist leicht zu recherchierendes Wissen, für euch aufbereitet.
SMA, spinale Muskelatrophie, ist eine genetische Erkrankung bei der die Nerven die Muskeln nicht ansprechen können und diese Muskeln dann eben nicht wachsen können. Bei schlimmen Formen (SMA1) kommt es zum Tod im Säuglings-Kleinkindalter.
In der EU ist seit 2017 eine Therapie zugelassen, die das fehlende Protein künstlich wieder herstellt. Kostenpunkt: 750K € im ersten Jahr, 350 K in Folgejahren (so lange man lebt). Heilung ist bei solchen genetischen Erkrankungen nicht möglich. en.wikipedia.org/wiki/Nusinersen
Naja, oder eben doch - und eben mit Gentherapie. Da gibt es nun eine vielversprechende Therapie. Diese ist aber NOCH NICHT zugelassen. Therapien, die noch nicht zugelassen sind, werden normalerweise von der Kasse nicht erstattet. Einzige Möglichkeit einer kostenlosen Behandlung:
Teilnahme in einer Studie mit dem Medikament. Aber: Längst nicht alle PatientInnen können an einer Studie teilnehmen. Alter, Progress der Erkrankung, Begleiterkrankungen usw. sollten vergleichbar sein.
Was aber, wenn man erkrankt ist, aber nicht in die Studie passt?
Dann gibt es den sogenannten #compassionateUse. Dann übernimmt die Pharmafirma die Kosten. Das ist aber eine Kulanz der Firma, denn sie produziert das Zeug ja und es ist NOCH NICHT ZUGELASSEN. Es sind also Risiken damit verbunden.
de.wikipedia.org/wiki/Compassio…
Der Hersteller des #SMA-Medikaments gibt also kostenfrei Dosen ab. Da es aber idR mehr Bedarf gibt als Dosen oder Behandlungsplätze, kann man eben nicht sofort alle behandeln. Das klingt jetzt sehr hart, nur sind das eben auch keine Smarties die man da kriegt.
Gerade eine Gentherapie erfordert geschultes Personal, lange Nachbeobachtung, einen einwandfreien Herstellungsprozess und viel Forschungs-Know-How. Das ist ein Eingriff ins Erbgut, das kann im schlimmsten Fall Krebs auslösen.
Die Forschenden, die ÄrztInnen und die Produzenten - das sind auch alles Menschen. Die arbeiten nicht Gratis. Die Substanzen sind auch nicht Gratis.
Ein Medikament hat einen Preis, dass wir das oft vergessen, liegt daran, dass die Krankenkassen den verhandeln und zahlen.
Jetzt sind die 2 Millionen Euro für die #Gentherapie verglichen mit der Forschungs- und Herstellungskosten sehr hoch. Allerdings ist sie auf Dauer günstiger als die bisherige normale Therapie. Wie eine eigene Kamera auch teurer ist als ein einzige Bild in der Fotobox.
Bei #Gentherapie überlegt man schon länger, neue Zahlungsmodelle einzuführen - dass also die Krankenkasse das Medikament nur zahlt, wenn die Therapie anschlägt. Das ist eine andere Diskussion.
Zurück zum #CompassionateUse. CU für nicht zugelassene Medis kommt nur dann zum Einsatz, wenn a) bislang keine Therapie verfügbar ist oder b) die verfügbaren Therapien nicht anschlagen.
Wir haben aber nicht umsonst strenge Studienprogramme, mit denen Medikamente getestet werden.
Mal in harte Zahlen gepackt: Bei 800K Neugeborenen im Jahr und einer Indzidenz von 1 in 10 K wird im Schnitt bei 80 Babys pro Jahr eine SMA diagnostiziert - allerdings sind das alle Formen, nicht alle davon verkürzen das Leben, ist es also dringend - wenn ich das so sagen darf.
Bei nur 60 % schlägt das aktuelle Medikament an, also bleiben 15 Kinder, für die die Zulassung des Medikaments in Deutschland zeitkritisch ist. Versteht mich nicht falsch, für den Teil der 15 Kinder mit der schweren Form ist das eine Sache auf Leben und Tod. Das ist ALLEN klar.
So ist das bei den meistens Medikamenten die kurz vor der Zulassung stehen. Wer das "Pech" hat, zu früh an etwas zu erkranken, bevor eine Therapie offiziell zugelassen ist, der ist auf das Mitgefühl eines Milliardenkonzerns angewiesen.
Das Leben ist hart aber unfair.
Jetzt bin ich mit dabei, wenn wir den Kapitalismus gerne mit etwas weniger brutalem ersetzen wollen - und wir können das gerne ändern. In der akuten Situation hilft das aber nicht. Ich nehme an, die Revolution dauert länger als die Zulassung und Bereitstellung in der EU.
Und man kann sich jetzt über ein Losverfahren beschweren. Aber habt ihr eine faire Methode? Dann her damit. Wie würdet ihr alle ca. 8.000 weltweiten Patienten die pro Jahr geboren werden behandeln?
#ThreadEnde
Noch ein interessanter Artikel zum Thema: deutsche-apotheker-zeitung.de/news/artikel/2…
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