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So. Bevor hier wieder Halbwahrheiten laufen erkläre ich euch mal, was #compassionateuse ist, was es mit der #Gentherapie von #SMA auf sich hat und warum es keine "#Überlebenslotterie" ist.
Wen's interessiert: Ich bin mit der Herstellerfirma nicht assoziiert.
#thread
Es geht um diesen Artikel - und es sind noch einige andere erschienen. Die Überschrift ist halt ordentlich reißerisch und bestätigt eure Verschwörungstheorien. Aber lest ihn mal ganz. Leider wird nicht erklärt, warum es diese "Lotterie" überhaupt gibt.
tagesschau.de/inland/genther…
Disclaimer: Das sind, was das Medikament alles meine Annahmen und persönlichen Ansichten. Ich stecke nicht in den Business-Entscheidungen von Pharmafirmen.
Der Rest ist leicht zu recherchierendes Wissen, für euch aufbereitet.
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Easing 'compassionate use' access to investigational drugs has been a major priority for the @FDAOncology @SGottliebFDA @tmprowell @BlumenthalG - now in @JAMAOnc our analysis of outcomes from this mechanism over 5 years @sloan_kettering ja.ma/2Ej78li [1/5]
Key findings: 208 applications IRB-approved (185 administered), 43 cancer types treated, 66 unique products. ORR 20.1% (95% CI, 14.2%-27.2%). PFS at 1-year 24.5% (95% CI, 18.2%-31.4%). Meaningful benefit - albeit in minority of patients. [2/5]
At the time of use, products were in Phase 1 (19%), Phase 2 (36%), and Phase 3 (39%) development. Children 34% of use (drug access remains major peds issue!) - no unique safety signals. Applications citing genomic rationale not associated with improved outcome @JackWestMD [3/5]
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