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Una terapia genica per aerosol contro la fibrosi cistica? E se fosse la svolta? Vi commento la notizia. Thread spero piacevole ed interessante. 1/n 🧵 
Partiamo dalle basi. Il gene #CFTR codifica per una proteina coinvolta nella regolazione degli scambi di ioni tra l’interno e l’esterno della cellula.
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Quando CFTR è colpito da mutazioni, la proteina perde la sua funzione e non riesce a regolare il flusso di elementi fondamentali come il cloro, componente del sudore. 3/n
I vaccini sperimentali a #mRNA sono terapia genica?Per la prima volta la UE lo conferma, sia pure indirettamente. Una frase in un documento ufficiale avuto in via riservata apre la porta ad un vulnus rispetto alla vaccinazione con questo tipo di farmaco. Ora è URGENTE l'azione/1
Il fatto che i vaccini non dovrebbero essere considerati terapia genica è un principio stabilito in occasione della modifica della Direttiva 2001/83/CE 2009.
Chiedo:nel 2009 si prevedeva l'esistenza di vaccini a #mRNA? Questo punto fondamentale potrebbe far saltare tutto. 2/
Chiedo:nel 2009 si prevedeva l'esistenza di vaccini a #mRNA? Questo punto fondamentale potrebbe far saltare tutto. 2/
Ed ecco qua : la direttiva 2001/83/CE 2009 recita : "per medicinale di #terapiagenica si intende un medicinale di origine biologica con le seguenti caratteristiche:
a)contiene una sostanza attiva che contiene a sua volta o consiste di un acido nucleico ricombinante usato sugli/3
a)contiene una sostanza attiva che contiene a sua volta o consiste di un acido nucleico ricombinante usato sugli/3
