Thread by @guty2370

#Alzheimer
💊Pildora de esperanza!!

Un primer ensayo mundial en UCL y UCLH ha encontrado una nueva terapia genética para la enfermedad de Alzheimer que puede reducir de manera segura y exitosa los niveles de la proteína tau dañina que se sabe que causa la enfermedad.

https://twitter.com/medical_xpress/status/1650890929299963904

El ensayo, dirigido por la neuróloga Dra. Catherine Mummery (Instituto de Neurología UCL Queen Square y Hospital Nacional de Neurología y Neurocirugía), representa la primera vez que se adopta un enfoque de "silenciamiento de genes" en la demencia y la enfermedad de Alzheimer.

El enfoque utiliza un fármaco llamado BIIB080 (/IONIS-MAPTRx), que es un oligonucleaotido antisentido (utilizado para detener la producción de una proteína por parte del ARN) para "silenciar" el gen que codifica la proteína tau, asociada a microtúbulos (gen MAPT)

Esto evita que el gen se traduzca en la proteína de forma dosificable y reversible. También disminuirá la producción de esa proteína y alterará el curso de la enfermedad.

Se necesitarán más ensayos en grupos más grandes de pacientes para determinar si esto conduce a un beneficio clínico , pero los resultados de la fase 1 con resultados de 46 pacientes, son la primera indicación de que este método tiene un efecto biológico.

Actualmente no hay tratamientos dirigidos a tau. Los medicamentos aducanumab y lecanemab—recientemente aprobados para su uso en algunas situaciones por la FDA—se enfocan en un mecanismo de enfermedad separado en la EA, la acumulación de placas amiloides.

🔗Para los interesados, el enlace al estudio está aquí:

Tau-targeting antisense oligonucleotide MAPTRx in mild Alzheimer’s disease: a phase 1b, randomized, placebo-controlled trial
nature.com/articles/s4159…