1. Болезнь Альцгеймера это камень, об исследование которого обломала зубы не одна фарма-компания. И вот, впервые за 18 лет в США вчера снова допущен новый препарат. Прорыв или пшик? Мини-тред ⤵️
2. Речь идёт о препарате адуканумаб фирмы Biogen. Что тут особенного? Это первый препарат, направленный на патофизиологию болезни, накопления специфичного белка бета-амелоида в мозгу пациентов. По сути это антитела, что предназначены для связывания этих накоплений. 
3. Несколько лет назад стартовало сразу несколько клинических исследований направленных на принцип устранения этих накоплений. В надежде, что это улучшит состояние пациентов.
То что звучит вполне логично, на практике оказалось полным демотиватором 😒
То что звучит вполне логично, на практике оказалось полным демотиватором 😒
4. Практически все исследования были преостановлены, так как не показали никакого позитивного эффекта. Например у фирм Roche и Lilly с похожими разработками и принципом действия.
В принципе всё было так же и у адуканумаба фирмы Biogen.
В принципе всё было так же и у адуканумаба фирмы Biogen.
5. Оба клинических исследований EMERGE и ENGAGE были преостановлены в 2019 году, так как не показали в первичной конечной точке должного эффекта. Тоесть в уменьшении снижения когнитивных функций у пациентов с ранней стадией болезни.
6. И тут бы и сказке конец. Но фирма провела новый анализ данных среди дополнительной группы пациентов, что продолжили терапию и.. препарат восстал из мёртвых. Ну так себе восстал конечно.
7. В группе с самой высокой дозировкой исследования EMERGE появилось небольшое, но статистически значимое преимущество в процессе снижении когнитивных функций (Clinical Dementia Rating) на 22%.
А вот в другом исследовании ЕNGAGE всё осталось тоскливо.
thelancet.com/journals/laneu…
А вот в другом исследовании ЕNGAGE всё осталось тоскливо.
thelancet.com/journals/laneu…
8. Почему это проблема? Потому что два исследования проводятся именно с целью репликации, тоесть повторения результатов.
Собственно группа экспертов (Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee) при амер. регуляторе FDA и пришла (10 из 11 голосов) к выводу.. ⤵️
Собственно группа экспертов (Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee) при амер. регуляторе FDA и пришла (10 из 11 голосов) к выводу.. ⤵️
9. что не рекомендует регистрацию препарата взвесив позитивные и побочные эффекты. Слишком уж мал позитивный эффект, да и расхождения в результатах двух исследований были сочтены слишком большими, чтобы продемонстрировать эффективность адуканумаба.
10. FDA не связано голосованием экспертнх групп, но обычно придерживаться их вердикта. В данном случае агентство приняло противоположное решение.
Как FDA это оправдывает? ⤵️
fda.gov/drugs/news-eve…
Как FDA это оправдывает? ⤵️
fda.gov/drugs/news-eve…
11. Тем, что Альцгеймер очень серьёзное заболевание и затрагивает немалую часть населения + нет терапевтических альтернатив. И то, что адуканумаб снижает накопления бета-амелоида в мозгу, хотя само клин. состояние пациентов лишь незначительно улучшено и эти данные под вопросом.
12. Дополнительно FDA обязывает фирму провести дополнительное исследование и оставляет за собой возможность, снова отозвать регистрацию.
Вернёмся к вопросу, прорыв или пшик?
Не прорыв. Но единственный шанс и дальше изучить долгосрочные эффекты этого терапевтического принципа.
Вернёмся к вопросу, прорыв или пшик?
Не прорыв. Но единственный шанс и дальше изучить долгосрочные эффекты этого терапевтического принципа.
13. Добавлю, что официальная стоимость препарата 56000 USD за годовой цикл. Понятно, что будут скидки при заключении договоров со страховками и системами здравоохранения (если допустят в других странах), но цена... немалая, если учесть скромную эффективность и все вопросы к ней.
• • •
Missing some Tweet in this thread? You can try to
force a refresh
