LA TERAPIA GENICA E' STATA APPROVATA IN EUROPA!
Non ha nulla a che vedere con i vaccini, è la terapia più costosa mai approvata ed è un ottima notizia!
A thread
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Non ha nulla a che vedere con i vaccini, è la terapia più costosa mai approvata ed è un ottima notizia!
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Ieri l'agenzia europea del farmaco (EMA) ha approvato il trattamento per l'emofilia di tipo B.
L'emofilia è una malattia genetica recessiva legata al cromosoma X, quindi un maschio malato non può passarla ai figli ma può rendere solo le figlie portatrici sane.
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L'emofilia è una malattia genetica recessiva legata al cromosoma X, quindi un maschio malato non può passarla ai figli ma può rendere solo le figlie portatrici sane.
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L'emofilia B è un difetto della coagulazione dove manca il fattore IX e quindi i soggetti emofiliaci sono soggetti a continue emorragie interne ed esterne.
Possono esserci diversi gradi di emofilia ed ovviamente una malattia che peggiora moltissimo la qualità della vita.
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Possono esserci diversi gradi di emofilia ed ovviamente una malattia che peggiora moltissimo la qualità della vita.
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Senza entrare nel dettaglio la coagulazione del sangue è un processo molto complesso costituito da moltissimi passaggi.
La coagulazione del sangue è fondamentale per evitare che una piccola ferita ci dissangui ma deve essere finemente regolata per evitare trombi.
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La coagulazione del sangue è fondamentale per evitare che una piccola ferita ci dissangui ma deve essere finemente regolata per evitare trombi.
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I soggetti emofiliaci oggi possono tenere sotto controllo la malattia con diverse strategie:
-terapia sostitutiva mediante derivati plasmatici
-farmaci che utilizzano la proteina ricombinante
Entrambe le strategie sono costose e poco maneggevoli. (rischio auto-anticorpi)
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-terapia sostitutiva mediante derivati plasmatici
-farmaci che utilizzano la proteina ricombinante
Entrambe le strategie sono costose e poco maneggevoli. (rischio auto-anticorpi)
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Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) è stato approvato prima da FDA e ieri da EMA per trattare in una SINGOLA soluzione l'emofilia di tipo B.
Ma come funziona?
E perche costa 3.5 milioni di dollari?
6/n
fda.gov/news-events/pr…
Ma come funziona?
E perche costa 3.5 milioni di dollari?
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fda.gov/news-events/pr…
Nei soggetti emofiliaci manca un pezzo di gene che produce la proteina del fattore IX. "Semplicemente" con Hemgenix si sostituisce il pezzo di gene mancante.
I fattori di coagulazione sono prodotti nel fegato, la terapia genica viene iniettata nel sangue e raggiunge il fegato
7/n
I fattori di coagulazione sono prodotti nel fegato, la terapia genica viene iniettata nel sangue e raggiunge il fegato
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La terapia genica è trasportata da un vettore virale che entra nel nucleo degli epatociti e si inserisce nel DNA.
La definizione di terapia genica è calzante perchè un farmaco che agisce direttamente sul DNA.
8/n
mutagens.it/informati/tera…
La definizione di terapia genica è calzante perchè un farmaco che agisce direttamente sul DNA.
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mutagens.it/informati/tera…
A questo punto anche i novax più incalliti dovrebbero aver capito che i vaccini #anticovid non hanno nulla a che vedere con la terapia genica che appunto agisce direttamente sul DNA.
9/n
genomicseducation.hee.nhs.uk/blog/why-mrna-…
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genomicseducation.hee.nhs.uk/blog/why-mrna-…
Parliamo di costi, in US questo farmaco costerà 3.5 milioni di dollari, può sembrare costoso (lo è) ma il trattamento per l'emofilia non costa molto di meno, infatti, un paziente all'anno spende circa 200'000 euro.
Probabilmente in Europa avrà un costo leggermente inferiore
10/n
Probabilmente in Europa avrà un costo leggermente inferiore
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Quindi in conclusione:
-approvata la terapia genica più costa al mondo per il trattamento emofilia B
- emofilia B malattia genetica invalidante
- terapia genica modifica in maniera permanente il DNA
- vaccini a mRNA NON SONO terapia genica
11/11
-approvata la terapia genica più costa al mondo per il trattamento emofilia B
- emofilia B malattia genetica invalidante
- terapia genica modifica in maniera permanente il DNA
- vaccini a mRNA NON SONO terapia genica
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