Thread by @boticariors

🛑🛑Tras la repercusión del tuit de abajo sobre un artículo resumen de los ensayos clínicos más prometedores de 2023 publicado en @Nature y un sondeo positivo sobre resumir o no su contenido, me dispongo a ello.

pd. Aportaré info adicional y actualizando en estos días

Vamos🧵

https://twitter.com/boticariors/status/1609591835202129921

1º varias notas aclaratorias:

-En la pieza de @Nature le preguntan a 11 investigadores sobre ensayos, de su área de estudio, prometedores o esperados en 2023. Yo resumiré lo que dicen y aportaré información adicional

- Clinicaltrials.gov es una web donde se registran los ensayos clínicos, se informa de todo lo relacionado con su diseño, objetivos, resultados que se esperan, equipos implicados, fármacos que se van a usar y en qué enfermedad y otras cosas más

-En esencia lo que se busca en un ensayo clínico es comprobar que el efecto (positivo o negativo o ausente) de un medicamento es fruto de la ‘causalidad’ y NO de la ‘casualidad’

Aquí hablaba sobre esta crucial sutileza semántica

https://twitter.com/boticariors/status/1362711264494051337?s=20&t=_0FTjIVMj2FoLcuoATx88A

Para información sencilla sobre un EC, aquí hablaba sobre el ‘ensayo clínico’, desde el punto de vista del paciente; igual viene bien ahora.

https://twitter.com/boticariors/status/1489202677347229698?s=20&t=_0FTjIVMj2FoLcuoATx88A

Vamos pues:

1⃣ Medicamento para diabetes en #Parkinson
Le preguntan a Roger Albin, profesor de neurología y codirector de la Clínica de Trastornos del Movimiento en el Departamento de Neurología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Michigan.

Él habla sobre un ensayo de fase 3 con #exenatida en la enfermedad de Parkinson.
Gran ventaja: es un medicamento reposicionado que ya se usa ampliamente en pacientes mayores. Si hubiera un resultado positivo, es algo que realmente podría adoptarse en la práctica clínica.

El 'reposicionamiento' de fármacos ha sido muy usado últimamente en la #Covid_19

bmj.com/content/373/bm…

Os dejo este hilo de @Luis_Corral_Gud muy apropiado

https://twitter.com/Luis_Corral_Gud/status/1374357301067448327?s=20&t=B2rAran6_-SOmuUUaL_Oyg

Sigue Roger Albin: El fármaco tenía datos preclínicos razonables y algunos datos de fase 2 prometedores. Los resultados de este estudio, tanto positivos como negativos, serán muy importantes.

Exenatida está indicado actualmente en el tratamiento de la diabetes tipo 2, junto con otros fármacos

Os dejo apuntes sobre la exenatida
cima.aemps.es/cima/publico/d…

EC pase II previo al fase III mencionado
thelancet.com/journals/lance…

Enlace a datos de registro en Clinical trials clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04…

Enlace a la web del sponsor:
ucl.ac.uk/comprehensive-…

El protocolo del ensayo está publicado aquí
bmjopen.bmj.com/content/11/5/e…

2⃣ Cáncer de ovario

Robert L. Coleman, director científico de US Oncology Research: El próximo resultado de ensayo más inminente e importante que se espera en mi campo en 2023 es mirvetuximab soravtansine, de ImmunoGen.

Aprobado por la @FDA_Global el 14 de nov., en base a los resultados de un EC de un solo brazo, con 106 pts con cáncer de ovario resistente al tratamiento con platino y con ⬆️ expresión del receptor de folato-α y ya tratados con hasta 3 regímenes, al menos uno #bevacizumab.

Para que se pueda aprobar de forma definitiva hace falta un ensayo de confirmación sobre la seguridad y eficacia. Aquí es donde esperamos que el MIRASOL de fase 3 aporte datos a favor en este 2023.

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04…

Este fármaco es la primera vez que se usa para el cáncer de ovario. El campo de ADC se está expandiendo rápidamente, con trastuzumab deruxtecan aprobado en abril de 2022 para su uso contra el cáncer de mama, pero ha pasado mucho tiempo desde que se aprobó un nuevo agente.

Éste es solo el 2º ADC aprobado hasta el momento, después de Tisotumab vedotin (en sep. de 2021) para pacientes con cáncer de cuello uterino recurrente previamente tratado.

Más info:

Los ADC, (conjugados de anticuerpo y fármaco) dicho de forma sencilla, son sustancias compuestas por un anticuerpo monoclonal unido químicamente a un fármaco.

El #monoclonal se une a proteínas o receptores específicos que se encuentran en ciertos tipos de células, incluidas las células cancerosas. El fármaco vinculado ingresa a estas células y las mata sin dañar otras células.

Vïdeo explicativo

Impresiones de Kathleen Moore, MD, directora del Programa de Ensayos Clínicos de Fase I de TSET de Oklahoma
onclive.com/view/dr-moore-…

Os dejo otra buena explicación sobre el funcionamiento de los ADCs (si, es de una casa comercial, no me lucro con ello, sólo es a efectos divulgativos, absténganse trolls)

astrazeneca.com/our-therapy-ar…!

3⃣ CRISPR-Cas9 para distrofia muscular

Simone Spuler, dirige el grupo de investigación en miología y la Clínica ambulatoria de trastornos musculares en el Centro de Investigación Clínica y Experimental, Berlín, Alemania.

Las células madre musculares son las únicas células que pueden regenerar músculo. En pts con distrofia muscular genética en la que el músculo se desgasta por razones genéticas, estas cél. madre portan mutaciones, que ahora se pueden corregir con CRISPR-Cas9 y otras herramientas.

La corrección de las células madre musculares permite reconstruir el músculo, algo que antes no era posible.

Las distrofias musculares son un grupo de alrededor de 50 enfermedades diferentes que hacen que los jóvenes y los niños pierdan la capacidad de caminar o respirar

Para más información sobre esta(s) enfermedad

cdc.gov/ncbddd/spanish…

Se trabaja con células madre musculares corregidas capaces de reconstruir los músculos y se va a ensayar en el EC bASKet.

Registro del EC
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05…

En primer lugar se estudia que a los pacientes no les suceda nada que empeore la enfermedad. En pocas palabras, se inyectan las células ya modificadas en el propio paciente (de forma autóloga) y comprobaremos unos meses después si se construye músculo nuevo.

Además queremos ver si se produce mejoría clínica. Esto es algo que las agencias reguladoras nos pidieron que hiciéramos. Esperamos tener los primeros datos unos meses después de que comencemos a tratar pacientes en junio y julio de 2023.

Info adicional:
El EC Basket (GenPHSats-bASKet) es de fase 1 y 2. Se estudiará la seguridad y también la eficacia del medicamento.
Se esperan incluir 6 pts y los resultados se prevee estén para mediados de 2025

En este vídeo, investigadoras hablan sobre esta técnica

Os dejo este estupendo hilo de @Pulgar_Panda sobre el el sistema CRISPR-cas9

https://twitter.com/Pulgar_Panda/status/1609998234704904202?s=20&t=fe20M1PRPFiJBMLVZugmhQ

Y por supuesto mencionar a @LluisMontoliu experto en la materia y referente. Hace nada publicaron un estudio estupendo sobre otra utilidad de las Cas9, ejemplo de la gran versatilidad y potencia de esta herramienta.

https://twitter.com/LluisMontoliu/status/1609943222893125634?s=20&t=gZUw0ZT4waZLnQToIu0n3A

4⃣ Cribado de cáncer de cuello uterino en vacunadas del VPH (vacuna para el virus del papiloma humano)

Comenta Karen Canfell, presidenta del Comité de Detección e Inmunización del Cáncer del Consejo de Cáncer de Australia.

Las vacunas profilácticas contra el virus del papiloma humano (VPH), lanzadas por primera vez hace 15 años, protegen a las mujeres contra el cáncer de cuello uterino y ahora se ofrecen de forma rutinaria a las niñas en la mayoría de los países de ingresos altos.

A medida que pasa el tiempo, más mujeres que fueron vacunadas cuando eran niñas se vuelven elegibles para la detección del cáncer de cuello uterino, y es importante comprender los enfoques de detección más efectivos en una población vacunada.

Este ensayo recibe el nombre en código #COMPASS y es importante ya que es el primer ensayo controlado aleatorio a nivel internacional que evaluará la detección primaria del VPH en una población que está fuertemente vacunada contra el VPH.

Info adicional:

Datos del registro
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02…

Aquí información para posibles candidatos y todo lo relacionado con el ensayo

compasstrial.org.au

Personalmente me encantan estas webs de información a los pacientes. Los echo mucho en falta aquí

Para saber más sobre el virus del papiloma humano

sanidad.gob.es/profesionales/…

Sobre su vacuna aquí
@AEMPSGOB

cima.aemps.es/cima/dochtml/f…

@EMA_News

ema.europa.eu/en/documents/o…

Aquí en @AndaluciaJunta desde abril de 2021 se está empleando la vacuna Gardasil 9 que aporta protección contra los 9 tipos de papilomavirus más frecuentes en España, abarcando el 90% de los que circulan.

Cuando la vacuna Gardasil 9 se administra entre los 12 y los 14 años, la pauta es de 2 dosis, separadas por al menos 6 meses.

Si la vacunacion se inicia a partir de los 15 años, la pauta es de 3 dosis.

andavac.es/vacunacion-pap…

El calendario vacunal en España incluye la vacuna del VPH. Aquí detalles

Ésta es la cobertura de vacunación en nuestro país, fuente @sanidadgob

5⃣ La dieta mediterránea y la pérdida de peso

Jordi Salas Salvadó, @JordiSalasSalva Profesor Distinguido de Nutrición en la Universidad Rovira i Virgili, España.

diaridigital.urv.cat/es/el-profesor…

Ningún estudio ha demostrado jamás que la pérdida y el mantenimiento del peso mediante una dieta saludable baja en energía junto a actividad física reduzca el riesgo de enfermedad cardiovascular en personas con sobrepeso u obesidad.

El EC Look AHEAD en EE.UU realizado en pts con diabetes, fur discontinuado por falta de eficacia en la ⬇️del riesgo CV y mort. después de ~10 años de seguimiento, a pesar de lograr dif. signif. entre intervenciones en pérdida de peso a largo plazo

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00…

El Dr. Salas y equipo realizan un EC cuya hipótesis es que un programa de intervención en el estilo de vida dirigido a la pérdida de peso y basado en la dieta mediterránea tradicional ...

...es un enfoque sostenible a largo plazo para lograr la pérdida de peso en adultos obesos y con sobrepeso, y que los cambios en el estilo de vida logrados tendrán un efecto beneficioso sobre la salud cardiovascular, morbilidad y mortalidad.

Info adicional:

Toda la información del ensayo de @jordisalas y equipo puede verse aquí

isrctn.com/ISRCTN89898870

El ensayo Look Ahead se detuvo 4 años antes de lo planeado, porque un análisis de futilidad mostró que era poco probable que se lograra una dif. significativa en el resultado 1º relacionado con la enfermedad cardiovascular al final del periodo previsto.
thelancet.com/journals/landi…

Y en este otro documento en @TheLancet, los principales resultados de dicho ensayo
thelancet.com/journals/landi…

6⃣ Tratamiento seguro para la enfermedad del sueño

Olaf Valverde, líder del proyecto clínico del equipo de tripanosomiasis africana humana de la iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas

uv.es/uvweb/master-e…

En 2023, recibiremos los resultados completos de nuestro ensayo clínico de un medicamento innovador, completamente oral y seguro para tratar la variante de la enfermedad del sueño causada por Trypanosoma brucei rhodesiense.

También conocida como tripanosomiasis africana humana, esta enfermedad parasitaria desatendida y transmitida por la picadura de la mosca tse tse provoca graves trastornos neuropsiquiátricos.

En contraste con T. brucei gambiense, para el cual los humanos se consideran el reservorio primario, T. brucei rhodesiense es altamente zoonótico, y los animales y el ganado se consideran el reservorio primario.

Es endémico en el este y el sur de África, evoluciona rápidamente y puede causar la muerte en semanas o meses si no se trata.

Durante décadas, se ha tenido que tratar la enfermedad del sueño con #melarsoprol, un derivado del arsénico tan tóxico que mataba al 5% de los pacientes.
aeped.es/comite-medicam…

Nuestra organización comenzó a desarrollar una serie de medicamentos mejorados y en 2018 registró el #fexinidazol, un primer fármaco totalmente oral seguro y eficaz para la variante de la enfermedad causada por T. brucei gambiense.

aeped.es/comite-medicam…

Sin mbargo, cn la variante por T. brucei rhodesiense, aún ha de usarse el melarsoprol en casos avanzados. Este EC evalúa la eficacia de #fexinidazol para la enf. del sueño por T. brucei rhodesiense, vs. la eficacia de los medicamentos existentes como melarsoprol y suramina.

Más info:

El ensayo incluirá alrededor de 45 pacientes con HAT (Human African trypanosomiasis) o enfermedad del sueño, por T. brucei rhodesiense de Uganda y Malawi. El objetivo principal de este ensayo es evaluar el fexinidazol como un tratamiento alternativo al melarsoprol.

Más detalles en el registro

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03…

A grandes rasgos, el EC incluirá alrededor de 45 pacientes con HAT (Human African trypanosomiasis) o enfermedad del sueño, por T. brucei rhodesiense de Uganda y Malawi. El objetivo principal es evaluar el fexinidazol como un tratamiento alternativo al melarsoprol.

Más información sobre el ensayo

centerwatch.com/clinical-trial…

Os dejo el ciclo vital de la enfermedad e información #epidemiologica para los más interesados

who.int/es/news-room/f…

Sobre #Fexinidazol: es un antiparasitario, antiprotozoo, inhibidor de la síntesis de ADN derivado del 5-nitroimidazol. Su actividad in vitro es eficaz frente a subespecies de Trypanosoma brucei

incluyendo T. brucei gambiense, T. brucei rhodesiense y T. brucei brucei. Presenta capacidad curativa en modelo murino. También presenta actividad in vitro frente a la enfermedad de Chagas y leishmaniasis visceral y frente a Trypanosoma lewisi.

ema.europa.eu/en/opinion-med…

7⃣ Células tumorales circulantes

Nicola Aceto, profesor asociado de oncología molecular en ETH Zurich: Mi laboratorio está interesado en la metástasis. Más del 90% de las personas con cáncer mueren debido a ella. Es un gran problema sin resolver.

mhs.biol.ethz.ch/research/aceto…

Recientemente descubrimos que la metástasis es impulsada principalmente por grupos de células tumorales circulantes (CTC), que son agregados multicelulares de células que se apartan del tumor existente, circulan en el torrente sanguíneo y luego hacen metástasis.

Hasta hace unos años, se pensaba que la metástasis ocurría una célula a la vez. Gracias a las nuevas tecnologías, finalmente pudimos investigar muestras de sangre de pacientes y en modelos animales, lo que nos permitió identificar grupos de CTC.

sciencedirect.com/science/articl…

También hemos encontrado que hay fármacos, como la digoxina, que tienen la capacidad de disociar estas células y disolver los grupos, lo que acaba con la metástasis en modelos preclínicos. Ahora trabajamos en un ensayo de fase I para estudiar este aspecto.

Examinamos la sangre de pacientes con cáncer de mama metastásico avanzado y, cuando encontramos grupos de CTC, administramos a los pacientes el medicamento durante 3 semanas, tiempo durante el cual medimos la abundancia y las características de los CTC.

La digoxina es un fármaco bien conocido que se usa para tratar enfermedades del corazón, pero tiene este efecto secundario. Si el ensayo tiene éxito, prevemos la generación de moléculas de disociación de grupos mejoradas, capaces de lograr la disolución completa de grupos CTC.

Y este es el próximo objetivo ambicioso: habilitar una nueva modalidad de tratamiento del cáncer que tiene como objetivo bloquear la propagación del cáncer.

Más info:

En este EC, se preveen incluir 9 pacientes con cáncer de mama. Todos recibirán una dosis diaria de mantenimiento de digoxina, según función renal y la concentración sérica objetivo de digoxina...

...y se aplicará en una pauta ajustada en función de la disponibilidad de pastillas de 0,125 mg y 0,25 mg por la mañana (antes de las 10 a. m.). Se extraerán muestras de sangre para los análisis del tamaño medio de los conglomerados de CTC en la visita de selección,

el día 0 (2 horas después de la primera ingesta oral), el día 3 y el día 7. Dependiendo del nivel sérico de digoxina, la terapia de mantenimiento con digoxina se continuará hasta 3 semanas si el nivel sérico de digoxina el día 7 o el día 14 es inferior a 0,70 ng/ml.

Para la tercera semana de terapia de mantenimiento, se realizarán ajustes de dosis individuales según sea necesario.

Registro EC Fase I
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03…

Más info sobre digoxina
cima.aemps.es/cima/pdfs/es/f…

8⃣ #lecanemab para la enfermedad de Alzheimer

Allan Levey, prof./direc. Dpto de Neurología de la Facultad Medicina de la Universidad de Emory, y director del Centro de Investigación de la Enfermedad de Alzheimer Goizueta de dicha universidad, Atlanta.
news.emory.edu/tags/expert/al…

En 2023, espero ver más publicaciones revisadas por pares y datos sobre #lecanemab, un AC #monoclonal en investigación contra las protofibrillas amiloide-β, para el tratamiento del deterioro cognitivo leve por la enfermedad de #Alzheimer

El desarrollador, @EisaiUS, junto con @biogen, anunció resultados positivos de primera línea de su gran EC confirmatorio global de fase 3 #Clarity AD de #lecanemab a finales de septiembre 2022.

Se han mostrado gran cantidad de datos sobre #lecanemab en el Congreso de Ensayos Clínicos sobre el Alzheimer a fines de noviembre y principios de diciembre de 2022 y el 29 de noviembre de 2022 se publicó una publicación histórica en el @NEJM

Se espera que @EisaiUS solicite a la FDA para la aprobación tradicional en los EE. UU. y las solicitudes de autorización de comercialización en Japón y Europa a fines de marzo de 2023.

Este es un ensayo fundamental de fase 3 que la mayoría de los expertos consideran un gran cambio de juego para este campo. En #Alzheimer no existen tratamientos modificadores de la enf. claramente probados (#aducanumab ha sido aprobado, a pesar de su eficacia clínica incierta).

Hasta hace poco, faltaba evidencia de la modificación de la enfermedad, a pesar del enfoque de toda la industria en las terapias basadas en amiloide durante muchos años.

Los resultados de este ECfase 3 muestran una⬇️significativa en la progresión clínica. Se cumplieron todos los criterios de valoración primarios y secundarios, incluida la gravedad de la demencia, la cognición y las capacidades funcionales.

El segundo problema es que la seguridad ha sido una gran preocupación con los tratamientos anteriores que recibieron una aprobación acelerada. Los resultados de lecanemab indican que su seguridad es mucho mejor, aunque hubo eventos adversos.

Más info:

Resgistro del EC
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03…

Paper en NEJM
nejm.org/doi/full/10.10…

#lecanemab

evaluate.com/vantage/articl…

Enfermedad de #Alzheimer

fda.gov/consumers/mino…

Super resumen de los resultados del EC:

El grupo tratado con #lecanemab obtuvo una reducción de -0,45 puntos (p<0,001) en escala CDR-sb, que es un valor que aglutina parámetros cognitivos y funcionales usada para evaluar los ensayos que estudian el #Alzheimer.

Hace 2 días, el 6 enero 2023 la @FDA_Global aprueba por la vía rápida el fármaco en EEUU

fda.gov/news-events/pr…

Ade+, tanto la medida funcional como cognitiva evlaudas con sus correspondientes escalas o índices también fueron favorables en el grupo de tratamiento con #lecanemab

Por otra parte, en cuando a la seguridad, las macrohemorragias aparecieron un 0.6 % en el grupo tratado frente a solo un 0.1 % en el grupo placebo. lo que impone cautela a la hora de prescribir el fármaco, especialmente en pacientes con riesgo hemorrágico

¿Son esas diferencias lo suficientemente importantes como para considerarlas relevantes en la clínica?

@daperezm lo explica magníficamente aquí. Y además desgrana el artículo del @NEJM

https://twitter.com/daperezm/status/1597869123434053636?s=20&t=E11Hos85holFrdXY5fG5Lg

Más información del ensayo

alzheimer-europe.org/research/clini…

Entrevista relacionada al autor del hilo @daperezm

hipocampo.org/entrevistas/Da…

Junto a @fedefedeson mis neurólogos de referencia.

Editorial en @TheLancet sobre #lecanemab

thelancet.com/journals/lance…

9⃣ Vacunación #COVID19 y VIH

Glenda Gray, presidenta y directora ejecutiva del Consejo de Investigación Médica de Sudáfrica.
samrc.ac.za/about-us/our-p…

En diciembre de 2021, comenzamos un ensayo para reclutar a 14 500 participantes en más de 50 clínicas de investigación en ocho países del África subsahariana.

El ensayo clínico multicéntrico de fase 3 #Ubuntu evaluará la eficacia de la vacuna mRNA-1273 @moderna_tx contra la #COVID19 en adultos infectados con el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o con otras comorbilidades que aumentan el riesgo de COVID grave.

Existe una necesidad urgente de caracterizar la infección/eliminación viral en personas inmunocomprometidas. Los resultados deberían indicar cuántas dosis se necesitan para adultos con VIH, así como con otras afecciones pueden ponerlos en riesgo de contraer una #COVID19 grave.

También esperamos datos sobre si las personas que han sido infectadas con el SARS-CoV-2 y, por lo tanto, probablemente tienen cierta inmunidad, necesitan tantas dosis de vacuna como las que no tienen una infección previa.

También queremos saber si la vacuna Moderna original es inferior a la nueva bivalente, que incluye la proteína espiga de una variante preocupante del SARS-CoV-2.

Esta comparación directa de mRNA-1273 contra la vacuna bivalente debería darnos una idea de la utilidad de las vacunas específicas de variante.

El EC #Ubuntu es de fase 3, aleatorizado con 4 brazos y multicéntrico, cuyo objetivo 1º es evaluar la eficacia de diferentes pautas de dosific. de la vacuna de ARNm de @moderna_tx (100 mcg) para prevenir la COVID-19 en personas que viven con el VIH o con riesgo alto de gravedad.

Más info:

#Ubuntu se enmarca en la COVID-19 Prevention Network (@covpnapp ), del Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas @NIAIDNews de EEUU.

Regsitro del ensayo
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05…

Web del ensayo
coronaviruspreventionnetwork.org/ubuntu-vaccine…

🔟 Edición genética para la enfermedad de células falciformes

Luigi Naldini @NaldiniLab profesor de biología celular y tisular y de terapia génica y celular en la Facultad de Medicina de la Universidad de San Raffaele, Milán, Italia.

unisr.it/en/docenti/n/n…

Esperamos los primeros datos a largo plazo de las estrategias de edición de genes en enfermedad de células falciformes y en la #talasemia. Ha habido informes preliminares de edición eficiente. La pregunta clave es si estos injertos de genes se mantienen estables.
@MximoWittel

Hemos visto injertos a largo plazo muy seguros y estables de células madre tratadas con vectores lentivirales y una seguridad prolongada, pero ¿será lo mismo para las herramientas de edición de genes?

Es posible que pronto veamos los resultados provisionales en 2023 de un ensayo multicéntrico de edición de genes para la enfermedad de células falciformes patrocinado por CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals.

Este es un estudio de fase 1/2/3 de dosis única, abierto, multicéntrico y de un solo brazo en personas con enfermedad de células falciformes grave. El estudio está evaluando la seguridad y la eficacia de las células madre autólogas y progenitoras hematopoyéticas humanas CD34+...

...modificadas con CRISPR-Cas9. Los participantes reciben una sola infusión de estas células a través de un catéter venoso central.

agenciasinc.es/Reportajes/El-…

El principal resultado de interés serían los participantes que no hayan experimentado ninguna crisis vasooclusiva grave durante al - 12 meses consecutivos. Será crucial verificar la estabilidad a largo plazo y la composición policlonal del injerto sin eventos adversos.

Más allá de esto, lo que esperamos ver es la primera prueba clínica de lo que llamamos genes de "reescritura"; corregir mutaciones genéticas introduciendo la edición de secuencias más largas, lo que todavía no se ha logrado clínicamente.
@LluisMontoliu

Más info

Registro del EC
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03…

Datos preliminares sobre uso de herramienta #CRISPR en Sickle Cell Disease and β-Thalassemia
nejm.org/doi/10.1056/NE…

Sobre el EC:

Objetivos primarios:
👉Proporción de pts sin crisis vasooclusiva grave (COV) durante al menos 12 meses consecutivos (VF12) Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 2 años después de la infusión de CTX001

👉Proporción de sujetos con injerto (primer día de tres mediciones consecutivas del recuento absoluto de neutrófilos [ANC] ≥500/µL en tres días diferentes) [Marco de tiempo: dentro de los 42 días posteriores a la infusión de CTX001]

Bibliografía relacionada
sciencedirect.com/science/articl…

ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/P…