Sobre el #Aducanumab, de la serie #TurraFármacosAlzheimer (miniturra). Como os decía en mi hilo de noviembre del 2020 los dos grandes estudios fase 3 no fueron coincidentes, y por esa razón no se aprobó su uso (del comité evaluador 10 expertos votaron en contra y uno se abstuvo)
Los ensayos clínicos se diseñan definiendo a priori cuál será el parámetro que permitirá decidir si el estudio ha funcionado o no (el primary outcome), aunque también se aprovecha para estudiar parámetros secundarios que nos den pistas de si podría llegar a funcionar el fármaco
En noviembre el Aducanumab no se aprobó porque no había suficientes evidencias de mejora clínica en los pacientes tratados (a excepción de un pequeño grupo de uno de los estudios). Desde entonces hasta ahora esto no ha cambiado
Hoy se ha aprobado por vía de urgencia (como las vacunas contra el coronavirus) con el razonamiento de que modula una variable secundaria, los depósitos de amiloide. El problema es que a día de hoy no está demostrado que modular estos depósitos produzca un beneficio clínico
Es más interesante lo que no se lee en el memorándum que ha publicado la FDA sobre la aprobación que en lo que se lee
Algunos ejemplos: “the accelerated approval pathway is for drugs to treat serious diseases that are expected to provide a meaningful advantage over available therapy, but where there is residual uncertainty regarding the drug’s ultimate clinical benefit”
Es decir, que se aprueba más por lo que se espera del fármaco que por lo que se ha visto
Más: “An effect on this surrogate endpoint must be shown to be reasonably likely to predict clinical benefit. We concluded that these requirements were met for aducanumab…
with substantial evidence that the drug reduces amyloid beta plaque, and that this reduction is reasonably likely to predict clinical benefit.”
Por lo que realmente lo que se trata es de confiar en que la bajada de amiloide produzca un beneficio clínico. Para mí, y en base a las evidencias actuales, esto es mucho suponer
Y les traspasa la responsabilidad a pacientes, cuidadores y profesionales sanitarios: “Ultimately, the decision on whether aducanumab will be used for treatment will be made by patients, their families and caregivers, and health care professionals”
Y en la web de la FDA se observa una advertencia a la empresa: “This pathway requires the company to verify clinical benefit in a post-approval trial. If the sponsor cannot verify clinical benefit, the FDA may initiate proceedings to withdraw approval of the drug”
Desde luego que haya un nuevo fármaco disponible para una enfermedad es siempre una buena noticia, y más si es para alzhéimer, pero yo veo más sombras que luces en esta aprobación. Ojalá me equivoque totalmente y el aducanumab funcione como un tiro. Lo veremos #FinDeLaTurra
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