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1/n Thread Le médicament le plus cher du monde le Zolgensma de Novartis, 1,86 millions d'euros (2,1 millds $), destiné à traiter l'amyotrophie spinale proximale, maladie génétique, a été mis au point grâce aux généreux donateurs français par les chercheurs du Généthon.
2/n Le "Canard" reprend une info donnée par l'Express lexpress.fr/actualite/comm… . Le Généthon a vendu son brevet 15 millions d'euros à une start-up américaine basée à Chicago AveXis qui a levé 500 millions$ et a été rachetée 8,7 Mllds$ par la Big Pharma suisse Novartis.
3/n Quelque chose d'exceptionnel? Quelque chose de nouveau? Non. C'est simplement le nouveau modèle de développement des Big Pharma. La seul nouveauté est le record de prix et le financement par les dons plutôt que par des budgets publics. 
4/n Le laboratoire Novartis prévoir 2 milliards$ de revenus par an et se défend en expliquant que ce médicament, qui doit à priori être donné une seule fois, est moins cher que son concurrent, le Spiranza de Biogen qui était au prix déjà très élevé de 270 000 euros annuels.
5/n Ainsi les prix exorbitants justifient des prix encore plus exorbitants. Mais les Zolgensma est-il le traitement parachute qui va sauver la vie des nourrissons atteints d'amytrophie spinale proximale?
6/n Nous n'en savons rien. En effet, la FDA a approuvé ce médicament sur la base de 2 études de phase 1 l'une sur 15 patients âgés au plus de 6 mois, terminée le 10 mai et une autre sur 27 patients âgés de 6 mois à 5 ans, en cours clinicaltrials.gov/ct2/show/study… clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03…
7/n Ces études n'ont naturellement pas de bras contrôle, donc pas de comparateur. Et l'étude terminée, qui porte sur la forme la plus grave d'amyotrophie a des critères d'exclusion draconiens, ce qui vt dire que la pop de 15 enfnts n'est pas représentative de l'ensemble
8/n Disons que les malades doivent être en bonne santé pour accéder à l'étude. De plus, les effets indésirables graves ont concerné 13 enfants sur 15.
9/n Dans une autre étude en cours portant sur l'amyotrophie de type 1 également 2 patients sont morts malgré des critères d'exclusion, là aussi, draconiens. Pour l'un des 2 le décès pourrait être dû au traitement.evaluate.com/vantage/articl…
10/n Cela pose question puisque, donc, cette thérapie ne s'applique pas à tous les patients, provoque des effets indésrbls graves, pt-être mortels, on ne connaît pas l'évolution à moyen terme, le prix obtenu est néanmoins un record et q la maladie elle-même peut ne pas être sévèr
11/n D'autant plus que Novartis, fidèle à une tactique bien rodée de maximisation des profits, celle du "salami" essaye d'étendre au maximum la population à traiter et que les agences se sont montrées déjà très très complaisantes quant à ses demandes d'AMM medicineslawandpolicy.org/wp-content/upl…
12/n Tous les moyens utilisés par les Pharmas pour faire monter les enchères sont par ailleurs très bien connus: capture du régulateur, pseudos-associations de patients, pet journalistes à leur solde, fabrication de KOL...
13/n En France, quand un particulier achète un bien immobilier et qu'il en tire une plus-value, il est taxé, un moyen de limiter la spéculation. Qu'est-ce qui justifie que lorsqu'il s'agit de santé les Pharmas soient totalement libres de spéculer sur le dos de la collectivité?
